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【特稿】中美基因工程反應兩極 關鍵在會否「遺禍」後代?

【香港輕新聞】中國科學家賀建奎日前宣稱利用基因編輯技術,成功令抗「愛滋病毒」孿生女嬰出生,消息傳出後引來中外輿論撻伐,而世衛(WHO)總幹事譚德塞更針對上述研究「若無明確指引,則不可能成事」;另外,美國近日亦有基因編輯技術公司,宣布利用「CRISPR基因編輯技術」治療眼疾,而計劃卻獲得食品藥品監督管理局(FDA)許可。同樣是人類基因編輯,為何兩者有迥異的反響?

抗「愛滋病毒」嬰兒

中國科學家賀建奎日前宣稱一對改變基因的孿生女嬰已出生,天生具有抗「愛滋病毒」(HIV)的能力,而雙胞胎的父親為HIV陽性。研究曝光之後,中外科學界傳出大批抨擊聲浪,而中國科技部下令,與基因編輯嬰兒實驗的相關人員,要停止從事科學活動。中國科技部副部長徐南平稱,賀建奎宣稱的研究成果令人震驚,不可接受,公然突破學術界堅守的道德倫理的底線,並警告這項研究恐怕已違法。

中國科學家賀建奎日前出席在港大舉行的人類基因編輯國際峰會(網絡圖片)

要考慮研究的必要性

世界衛生組織(WHO)針對基因編輯技術,總幹事譚德塞(Tedros Adhanom Ghebreyesus)前日(3日)在瑞士日內瓦稱,基因編輯研究「若無明確指引,則不可能成事」,又著相關的專家要「從頭查明一切」。譚德塞指出,基因編輯研究要非常小心處理,「不應在不了解意外後果的情況下,做基因編輯的研究」。然而對於未來某種形式的基因編輯,是否會對公共衛生提供助益,譚德塞卻拒絕回應,表示在從事全新的研究,先要考慮「真的要這麼做嗎」?

基因改造技術的療法

《新華社》4日報道,近日美國基因編輯公司埃迪塔斯醫藥公司(Editas Medicine),宣稱即將進行一項名為「EDIT-101」的「CRISPR基因編輯技術」,以治療「萊伯氏先天性黑蒙症」(LCA)的臨床試驗,有望成為全世界首創的基因改造技術的療法,由埃迪塔斯醫藥公司及艾爾建公司(Allergan)共同研發,目前臨床試驗招募10至20名患者,以檢驗「EDIT-101」療法的安全性、耐受性和有效性。

CRISPR基因編輯技術的介紹(圖擷自埃迪塔斯醫藥公司網頁)

兒童先天失明的主因

「萊伯氏先天性黑蒙症」(LCA)是兒童先天性失明的最常見原因,全球每10萬名兒童中有2至3人罹患。患者在出生時視覺已嚴重損失,多為先天性及受家族性遺傳,外觀多為眼球凹陷,有斜視及異常畏光的症狀;視網膜會日漸萎縮,視力隨年紀增長而退化,目前並無有效的療法。

不會影響後代的基因

由於LCA是體染色體遺傳疾病,體細胞基因的突變而使得視網膜視錐細胞(cone cells)和視桿細胞(rod cells)等感光細胞(photoreceptors cells)逐漸失去功能並壞死,最終導致完全失明。《法新社》報道曾指出,目前美國有患者大約1,000人,而預計每年會增加十至廿名。在埃迪塔斯醫藥公司的聲明中表示,該研究目前已經得到美國食品藥品監督管理局(FDA)許可;而有關的基因編輯技術,是修改體細胞的基因,而非生殖細胞,因此該基因編輯治療也不會影響下一代的基因,不涉及觸犯倫理道德議題。

只會修改體細胞基因

在2013年,「CRISPR基因編輯技術」被《科學》(Science)雜誌評選為創新技術,中國科學家賀建奎的研究及美國的「EDIT-101」同樣是建基於「CRISPR基因編輯技術」。「EDIT-101」是以「AAV5」病毒載體,載進經編碼的「Cas9」基因和兩個「指導RNA」(gRNA),然後注射至病患視網膜下的感光細胞附近,便可達至治療的作用。由gRNA指導的基因編輯可以消除或逆轉「CEP290」基因上致病的「IVS26」突變,以恢復細胞的功能。

中美基因編輯大不同

針對中美兩個最近基因編輯技術研究,中國賀建奎的研究被官方及外界抨擊及封殺;而美國的醫藥公司的研究,卻被官方認可及支持,兩者分別有截然不同的迴響。雖然兩者雖然都是以「CRISPR基因編輯技術」為開展研究的基礎,但是兩者在其針對的疾病、修改基因的細胞、安全及實用性等方面都有所不同,比較兩者的研究,實不難分析其分歧。

賀研究是預防非治療

選題是開展科學技術的最重要的第一步,賀建奎的研究是針對「預防」愛滋病,然而預防愛滋病毒感染方面已經有多種有效方式,而感染者亦有控制及治療方法,即使是感染者要誕下健康的寶寶,現時亦具有相關的技術,難免有批評指出使用基因組編輯做此事像是「高射砲打蚊子」。反觀美國的研究,是針對目前並無有效療法的遺傳性眼疾,研究目標在於「治療」而非「預防」,兩者在實用及必要性的差別高下立見。

美研究繞過道德倫理

其次,在基因編輯技術最備受爭議的是道德及倫理的議題,然而道德及倫理又因言人人殊,難以取得共識。美國的研究便「巧妙」地利用「基因編輯技術」,修改體細胞的基因,而非生殖細胞,經過修改的部分不會遺傳而影響後一代,成功「繞過」道德及倫理的議題。賀建奎卻是透過修改生殖細胞的基因,而其修改是具有遺傳性,加上後遺症及對整體人類的影響,或者要很長的時間才會顯現,故此賀的研究受影響層面較廣,引發極大的爭議。

技術仍有發展的空間

醫療技術最著重安全,然而賀建奎表示實驗具有「脫靶」的可能性,而如何檢驗其研究的成果,又是另一大的「難題」。美國以基因編輯技術治療遺傳性眼疾,如果患者視力改善,其成效可以顯而易見的;即使實驗無效,患者最壞也只會維持現有的狀態,而潛在的風險只在於個人,而非群體或後代。在中美此兩件編輯基因技術研究的差異當中,可見科學技術發展難以一蹴而就,急於求成反而成為進步的桎梏;然而在主觀的道德及倫理的檢驗之下,基因編輯技術並非完全沒有發展的空間。

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諾文
香港輕新聞編輯

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