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Pixabay圖片
美國食物及藥物監督管理局（FDA）於12月8日批准第一個利用基因編輯技術CRISPR治療鐮刀型紅血球疾病的療程，價格為每名病人220萬美元。
療程針對鐮刀型貧血
美國FDA於12月8日批准由美國福泰製藥（Vertex Pharmaceuticals）及CRISPR Therapeutics聯合研發，名為CASGEVY的基因編揖技術CRISPR療程，可用於治療12歲以上的鐮刀型紅血球疾病（Sickle cell disease，SCD）患者。是次為美國首次批准CRISPR療程，CASGEVY亦先前於2022年11月獲英國藥品和保健品監管局批准使用。
SCD為一種遺傳性血液疾病，主要影響紅血球的形狀和功能，從而引致貧血等健康問題。CASGEVY療程透過編輯病人的CD34+造血幹細胞，增加胎兒血紅素（fetal hemoglobin）的生產，從而彌補異常成人血紅素的不足。病人須同時接受化療，讓經基因編輯的新細胞能輸回體內。福泰製藥指，目前美國有九所醫療設施可提供CASGEVY療程，數量將於未來數星期拓展。
鐮刀型紅血球疾病主要影響紅血球的形狀和功能，可能會引致貧血或血管閉塞（維基百科圖片）
價格預計二百萬美元
福泰製藥表示，CASGEVY療程只需進行一次，預計約16,000名SCD患者可接受治療，並表示療程價格約為每名病人220萬美元，病人在接受療程後須留院數週，其後亦須經數月的觀察。有外界分析認為，CASGEVY的長期健康影響未明，同時帶有造成不育的風險，加上療程價格，擔心較少病人會接受治療。
擁有CRISPR技術專利的麻省-哈佛博德研究所（Broad Institute）容許非營利組織和政府部門免費使用CRISPR技術及工具供學術研究及非商業用途使用，而知名CRISPR研究學家張鋒聯合創辦的生物技術公司Editas Medicine於2014獲博德研究所授權使用CRISPR技術作治療用途。福泰製藥於12月14日與Editas達成協議，獲得CRISPR-Cas9技術的非獨家授權，協議總值為1億美元，福泰製藥亦須每年向Editas支付授權費，直至2034年。
中國編輯胚胎曾惹議
中國亦有對CRISPR技術進行研究，南方科技大學生物系副教授賀建奎及其團隊曾於2018年以CRISPR技術編輯一對雙胞胎嬰兒胚胎的基因，讓嬰兒獲得對愛滋病的免疫力。賀建奎在雙胞胎成功出生後以影片公佈研究，但隨即引發廣泛倫理爭議及大量科學家批評，深圳南山區人民法院於2019年12月30日裁定賀建奎非法行醫，判處三年有期徒刑及罰款人民幣300萬元。